메디칼타임즈=박양명 기자연간 2억원에 달하는 소아 구루병 치료제 '크리스비타'가 이달부터 본격 급여 적용되면서 건강보험심사평가원도 사전심사 체제를 가동했다.자료사진. 크리스비타 주사액8일 의료계에 따르면, 심평원은 크리스비타주사액(부로수맙, 한국쿄와기린) 사전승인 등에 대한 내용을 담은 세부사항을 공고했다.크리스비타는 기존 치료제를 6개월이상 지속 투여했음에도 조절되지 않은 경우 만 1~12세 이하 소아환자에게 사용할 수 있다. 단, 성장판이 열려있으면 18세 미만까지 적용토록 했다.크리스비타 약가 상한액은 10mg 약 266만원, 20mg 약 533만원, 30mg 약 799만원 수준으로 정해졌다. 정부는 약제 급여화에 따라 첫해 급여청구액을 약 120억원으로 예상하고 있다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 지난해 8월 졸겐스마가 사전승인 항목에 들어온 후 약 9개월만에 새로운 항목이 추가됐다.앞서 심평원은 크리스비타 심사를 위해 진료심사평가위원회 산하에 분과위원회를 구성한 바 있다. 분과위는 매월 세번째 수요일에 회의를 열고 심의한다.X염색체 연관 저인상혈증성 구루병 소아 환자에게 크리스비타주를 쓰고자 하는 의료기관은 심평원에 해당 약제를 투여하기 전 사용승인을 신청해야 한다.사전승인을 받은 의료기관은 요양급여비 청구 명세서의 명세서일련번호 단위 특정내역 구분코드 'MX999(기타내역)' 및 줄번호 단위 특정내역 구분코드 'JX999(기타내역)'란에 사전승인 여부, 심의일자, 심의결과, 투여일자를 기재해야 한다. 또 치료 시작 후 12개월 마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서를 작성해 심평원에 제출해야 한다.

메디칼타임즈=이지현 기자크리스비타 주사액이 5월부터 만 12세 미만 소아환자 대상으로 급여를 적용된다.연 2억원에 달하는 소아 구루병 치료제 '크리스비타 주사액이 5월부터 급여적용된다. 내달부터 본인부담금 10%만 부담하거나 본인부담 상한제를 적용할 경우 1인당 연간 환자부담은 최대 1014만원 수준으로 경감된다.보건복지부는 27일 열린 건강보험정책심의위원회에서 이 같은 내용이 담긴 약제 급여 개정안을 의결했다.이번에 보험적용 대상은 기존 치료제를 6개월이상 지속 투여했음에도 조절되지 않은 경우 만 1세~12세 이하 소아환자에 국한했다. 다만, 성장판이 열려있는 경우는 18세 미만까지 적용하도록 했다.크리스비타주사액 약가 상한액은 10mg 약266만원, 20mg 약533만원, 30mg 799만원 수준으로 정해졌다.  이는 정부가 중증·희귀질환자의 치료 접근성을 강화하고자 마련한 법안. 정부는 지난 1월부터 임상적으로 삶의 질 개선을 입증한 신약은 급여적정성 평가 및 약가협상 등 절차를 60일 정도 단축, 신속 등재하도록 개선한 바 있다.그런 측면에서 크리스비타 주사액은 소아 구루병을 조기에 치료함으로써 정상적인 골격 형성 및 성장판 성장이 가능하다. 소아환자에게 평생 장애가 진행되는 것을 막는다는 점에서 급여를 적용했다.대한내분비학회, 대한소아내분비학회, 대한유전성대사질환학회, 대한의학유전학회 등 전문가들은 "X염색체 연관 저인산혈증 진단을받은 모든 환자에게 약제의 급여가 필요하지만 특히 성장기인소아 환자의 경우 빠른 치료를 통한 정상적인 골격 형성이 필요하다"며 "이를 통해 평생 장애를 막을 수 있다"고 의견을 냈다.해당 약제 급여화에 따른 첫해 예상청구액은 약 120억원 규모. 위험분담계약(환급형 및 총액제한형 적용)을 고려하면 실제로 추가되는 재정은 더 낮을 것으로 추정했다. 이어 만약 계약된 총액을 초과할 경우 100% 환급해 재정부담키로 했다.복지부는 "약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 고시를 개정해 5월부터 신규 급여를 적용한다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=박양명 기자소아 구루병 치료제 '크리스비타(부로수맙, 한국쿄와기린)'가 사전승인 대상에 올랐다. 약을 쓰기 전 급여 적용 여부를 사전에 심의 받아야 한다.20일 의료계에 따르면, 건강보험심사평가원은 최근 이같은 내용을 담은 진료심사평가위원회 운영규정 일부 개정 규정안을 예고하고 22일까지 의견을 수렴한다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포 이식을 시작으로 2015년까지 세 항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. 구체적으로 ▲면역관용요법 ▲솔리리스‧울토미리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주‧졸겐스마주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다.여기에 크리스비타가 새롭게 추가된 것. 지난해 8월 사전승인 항목에 들어온 졸겐스마 이후 약 반년만에 사전승인 항목으로 들어왔다. 심평원은 크리스비타주 분과위원회를 신설하고 3월부터 적용할 예정이다.크리스비타주 10, 20, 30mg는 FGH23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제다. 해당 질환은 유전질환으로 다리가 심하게 휘는 특징이 있으며 생후 두살 전후에 징후가 발생한다. 치료시기를 놓치면 사지기형, 성장지연, 감소된 키, 골절 위험 증가, 부갑상선 수치 상승 등 부작용에 시달릴 수 있고 심하면 걷지 못할 수도 있다.그렇다보니 크리스비타 신속 급여를 요구하는 목소리도 컸다. 약제의 신속승인을 요청하는 국민동의 청원도 5만명이 넘어 지난해 11월에는 국회 보건복지위원회에 회부되기도 했다.지난 10일 열린 약제급여평가위원회는 크리스비타의 급여 적정성을 인정했다. 크리스비타는 고가 약제에 해당하는데 월 평균 2000만~3000만원 수준으로 알려졌다. 현재 건강보험공단은 크리스비타의 신속 등재를 위한 약가협상을 진행 중이다.

메디칼타임즈=박양명 기자국회를 통해 급여 확대 요구가 나왔던 혈우병약 헴리브라(에미시주맙, JW중외제약)가 '비항체 환자'에게까지 쓸 수 있게 될 것으로 보인다더불어 중국 혈액암 신약 브루킨사(자누브루티닙, 베이진), 골수섬유증 치료제 인레빅캡슐(페드라티닙, 한국BMS제약)도 급여 적정성을 인정 단계를 넘었다.건강보험심사평가원은 이들 약제의 급여 적정성 논의 결과를 담은 제2차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의 결과를 10일 공개했다.결정신청 약제 등의 요양급여 적정성 심의결과약평위는 JW중외제약의 혈우병약 '헴리브라'를 비항체 환자에게까지 쓸 수 있도록 급여를 확대하는 안에 합의했다. 헴리브라 급여 확대 요구는 비항체 환자에게도 급여 범위를 확대해야 한다는 환자 요구가 수년 동안 끊임없이 이어져왔고, 지난해는 국정감사에서도 급여 확대를 요구하는 지적이 나왔다.더불어 약평위는 5개의 신약에 대해 급여 적정성을 인정했다. 먼저 중국계 제약사 베이진코리아의 혈액암 신약 '브루킨사캡슐 80mg(자누브루티닙)'은 세 개의 적응증 중 발덴스트롬 마크로글로블린혈중(WM)에서만 급여 적정성이 있다고 인정 받았다.이달초 암질심을 통과한 인레빅캡슐은 이전에 룩소리티닙으로 치료 받은 성인환자의 ▲일차성 골수섬유증 ▲진성적혈구증가증 후 골수섬유증 ▲본태성혈소판증가중 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료에 급여 적정성이 있다고 약평위는 결론 내렸다.또 FGF23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제 크리스비타주사액 10, 20, 30mg(부로수맙, 한국교와기린)도 급여 적정성이 있다고 봤다.약평위는 잘레딥캡슐 5, 10mg(잘레플론, 부광약품)과 오젬픽프리필드펜(세마글루티드, 노보노디스크) 등 2개 신약에 대해서는 평가금액 이하를 수용했을 때 급여 적정성이 있다는 결론을 내렸다.잘레딥캡슐은 성인 불면증 단기치료제에 적응증이 있으며, 오젬픽프리필드펜은 제2형 당뇨병 조절이 충분하지 않은 성인에게 식이요법과 운동요법의 보조제다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.